[유전공학] 유전자 치료

목차

(1)유전자치료의 정의
(2)유전자치료법의 종류

본문내용

(1)유전자치료의 정의

수많은 질병은 유전자의 결함(DNA defect)으로부터 유래된다. 유전자치료는 이러한 유전자결함을 교정해주어 질병을 치료하는 것이다. 질병의 원인이라고 믿어지는 결손된 유전자를 정상적인 유전자로 대치함으로서 정상적인 단백질이 생산되어 정상 생리활성을 갖도록 하는 것이다. 예를 들면, 인류사상 처음으로 성공한 유전자치료인 ADA (adenosine deaminase) deficiency의 경우, ADA유전자가 기능하지 않는 유전질환으로 심한 면역결핍증을 나타나기에 감염에 쉽게 노출되어 치료되지 않는다면 1년안에 사망될 수 있다. ADA의 대치치료가 가능하지만, 그 효과는 지극히 제한적이다. 이러한 ADA deficiency환자에게 ADA 유전자를 투여하니 감쪽같이 증세가 사라지고 생명을 계속적으로 연장할 수 있게 되었다. 이때부터 유전자치료의 시대가 도래하여 수많은 연구가 전세계적으로 진행되고 있다. 좀더 유전자치료의 범위를 확대하면 결손된 유전자를 바로 정상적인 유전자로 바꾸어 주기보다도 그 질병이 계속적으로 진전되지 아니하고 소멸될 수 있게 하는 유전자를 도입하는 것이다. 예를 들면, 여러 유전자의 결함으로 일어나는 종양의 경우, 특정한 하나의 유전자를 목표하기보다는 (예를 들면, 간암의 경우 p53유전자의 결핍으로 인해서 종양형성이 증가시키므로 p53을 투여하여 치료), 질병이 발전되는 pattern을 억제하는 것이다. 예를 들면, 요즘 미국에서 인기상승가를 누리고 있는 Harvard대학의 Folkman의 연구는 종양의 혈관신생(angiogenesis)을 억제하는 것이다. 종양은 혈관신생에 의해서 진전되므로 혈관신생을 억제하면 혈액공급이 차단되어 종양조직이 더 이상 자라지 못하므로 치료될 수 있다. .

참고 자료

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